Resumen: Ensayo clínico

Bajar para imprimir

Estudios experimentales 

Objetivo: Los estudios experimentales se caracterizan porque el investigador determina quién está expuesto y quién no. La exposición puede ser un tratamiento, una combinación de tratamientos y se asigna al azar. La unidad de análisis es el individuo.

 Población en estudio:

Debe definirse la población en estudio (edad, sexo, diagnóstico, etc.). A los sujetos que cumplen los criterios se les pide firmar un consentimiento escrito de participación. Los que aceptan participar son asignados por sorteo a uno u otro tratamiento. 

Se recomienda que la asignación sea ciega, es decir que las personas a cargo del seguimiento no sepan cuál tratamiento recibe cada individuo. Del mismo modo, debe registrarse los efectos secundarios y/o complicaciones que se presenten, así como los abandonos o pérdidas en el seguimiento. 

Definición del tratamiento:

La naturaleza, frecuencia, duración e intensidad del tratamiento se definen previamente. La definición de tratamiento se centrará en la pregunta más importante que los investigadores deseen contestar. El tratamiento control o de comparación puede ser el no-tratamiento (un placebo) o bien el tratamiento estándar usado hasta entonces. 

Aleatorización: A los sujetos en estudio se les ha de distribuir al azar entre los grupos de tratamiento. Al distribuir a los sujetos al azar se les aseguran las mismas probabilidades de que estos grupos sean comparables en todos los factores conocidos y desconocidos, medidos y no medidos.

El proceso debe ser ciego, ni el investigador ni el evaluador, ni los sujetos de estudio deben poder sospechar qué tratamiento viene a continuación.

Tipos de estudios experimentales: 

1.      Ensayos clínicos:

  

2.      Ensayos comunitarios:

 

Análisis: la primera parte del análisis explora si ambos grupos son comparables en variables demográficas y otras, como se espera luego de asignación al azar. De ser así, las diferencias en el resultado se deben al tratamiento.

Un método alternativo es un estudio cruzado en el que los sujetos reciben ambos tratamientos. El grupo A recibe primero el tratamiento A y luego el B; el grupo B lo hace a la inversa.

En el caso de poblaciones, el diseño ideal es controlado antes-después.

Ejemplo: la tasa de recuperación de tuberculosis según tratamiento:

Tipo de tratamiento	Resultado Baciloscopía		Total
	Positivo	Negativo
Corto	a	b	a + b
Largo	c	d	c + d
Total	a + c	b + d	a + b + c + d

 Tasa de recuperación por tratamiento corto:  b / (a + b) = g %

Tasa de recuperación por tratamiento largo:  d / (c + d) = h %

 Si g % > h % entonces preferimos tratamiento corto.

 Tipos de estrategias  “ciegas” para usar en estudios experimentales 

	Tipo de “ciego”
	Simple	Doble	Triple
Sujeto	+	+	+
Observador		+	+
Analista de datos			+

 (+) no conoce qué tratamiento está recibiendo el paciente

(  ) conoce qué tratamiento está recibiendo el paciente

 El diseño ideal es el ensayo controlado randomizado. Este estudio,  al igual que uno de cohortes estudia dos o más grupos a los que se les hace un seguimiento para identificar  los resultados. Los individuos son asignados por sorteo a un tratamiento o al otro.

 

Ventajas y desventajas de los ensayos controlados randomizados 

Ventajas	Desventajas
Permite evaluación rigurosa de una única variable (efecto del tratamiento) en un grupo definido de sujetos.	Costoso y demanda mucho tiempo
Diseño prospectivo	Muchos se realizan en pocos pacientes, o por periodos muy cortos.
Usa razonamiento hipotético deductivo (rechazar la hipótesis nula)	Muchos son financiados por universidades o compañías farmacéuticas que definen la agenda
Potencialmente libre de sesgos al comparar dos grupos idénticos	Requieren rigor para la randomización.
Permite el meta-análisis	Requieren rigor para el manejo ciego
La aleatorización controla sesgo de selección	Puede ocurrir que no sean representativos (caso de voluntarios para ensayo clínico)
Los métodos estadísticos con frecuencia asumen que los sujetos se distribuyen o seleccionan al azar.
Eficaz porque se estudian igual número de sujetos expuesto y no expuestos.